Первыми к редактированию ДНК живого человека приступают китайские ученые
В августе 2016 года китайские исследователи начнут эксперимент по редактированию ДНК взрослого человека, используя революционную технологию CRISPR/Cas-9, широко известную во всем мире как CRISPR. Исследователи будут пытаться вырезать дефектный ДНК из клеток больных раком легкого, болезнь которого не смогли победить обычными процедурами. Об этом сообщает издание Sciencealert.com.
Китайские ученые ранее использовали CRISPR на нежизнеспособных эмбрионах человека без особых успехов, но впервые в мировой практике инструмент для редактирования ДНК будет использован для лечения взрослого человека.
В случае успеха есть надежда, что это может привести к дальнейшим применениям CRISPR. Технология CRISPR/Cas-9 позволяет исследователям эффективно вырезать и вставлять ДНК обратно в клетки. Опыты на животных доказали эффективность применения этого инструмента для лечения генетических заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна.
Новый этап в медицине (возможно) начинается в китайском университете Sichuan University's West China Hospital. В эксперименте будут участвовать больные, которые уже прошли курсы химиотерапии и лучевой терапии – другими словами, безнадежные.
В прошлом ученые высказывались об этических проблемах, связанных с использованием инструмента CRISPR, способного вызвать генетические изменения в сперме и яйцеклетках, которые могут быть переданы будущим поколениям. Некоторые выражали опасения, что это может привести к развитию "дизайнерских" детей – родители могут выбрать определенные черты личности, чтобы прописать их в ДНК своего ребенка.
Но важно отметить, что новое китайское исследование будет редактировать только иммунную систему Т-клеток пациентов, не затрагивая гаметы клетки, которые могут быть переданы потомству. Изменения, произведенные CRISPR, будут ограничены количеством пациентов, участвующих в испытании, эта цифра пока не раскрывается.
В процессе исследований китайские ученые будут извлекать Т-клетки из крови пациентов и удалять ген, который производит белок под названием PD-1. Этот белок препятствует тому, чтобы Т-клетки определяли и убивали раковые клетки.
Команда будет размножать эти новые CRISPR-модифицированные Т-клетки в лаборатории, а затем подсаживать их пациенту обратно, чтобы внедрить в иммунную систему. Идея в том, что Т-клетки с подавленным PD-1 будут в состоянии отследить и уничтожить клетки рака легких естественным путем.
CRISPR/Cas-9 способен также вставить новую ДНК в геном клетки. Этот процесс аналогичен иммунотерапии, ученые могут извлекать иммунные клетки, генетически модифицировать их, и вживлять обратно пациентам. Редактирование генов уже спасло жизнь девушке с диагнозом "неизлечимый лейкоз".
Отмечается, что CRISPR невероятно прост и универсален. В то время как в прошлом ученым требовались годы, чтобы создать правильные молекулярные "ножницы" для вырезания специфических генов, CRISPR достаточно запрограммировать, и он сможет работать на любой части генома.
В прошлом году американский Национальный институт здоровья (National Institutes of Health) одобрил аналогичные испытания. В рамках американского эксперимента дополнительный ген будет задействован для борьбы с тремя типами рака – меланомой, саркомой и миеломой. Американские исследования могут начаться уже в этом году, однако Китай первым опробует этот невероятно мощный инструмент на организме живого человека.
